CRISPR/Cas

La edición génica o genética CRISPR-CAS (pronunciado /ˈkrɪspər/ «crisper»), acrónimo de «Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats» (en español: repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas), es una técnica de ingeniería genética en biología molecular mediante la cual se pueden modificar los genomas de organismos vivos. Se basa en una versión simplificada del sistema de defensa antiviral bacteriano CRISPR-Cas9. Al introducir en una célula la nucleasa Cas9 en complejo con un ARN guía sintético (ARNg), se puede cortar el genoma de la célula en el lugar deseado, lo que permite eliminar genes existentes y/o añadir otros nuevos in vivo.​ La técnica se considera muy importante en biotecnología y medicina, ya que permite editar genomas in vivo de forma muy precisa y sencilla. Puede utilizarse en la creación de nuevos medicamentos, productos agrícolas y organismos genéticamente modificados, o como medio de control de patógenos y plagas. También tiene posibilidades en el tratamiento de enfermedades genéticas hereditarias, así como de enfermedades derivadas de mutaciones somáticas, como el cáncer. Sin embargo, su uso en la modificación genética de la línea germinal humana es muy controvertido. El desarrollo de la técnica les valió a Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier el Premio Nobel de Química en 2020.​​ El tercer grupo de investigadores que compartió el Premio Kavli por el mismo descubrimiento,​ liderado por Virginijus Šikšnys, no fue galardonado con el Nobel.​​​ Funcionando como unas tijeras genéticas, la nucleasa Cas9 abre las dos hebras de la secuencia de ADN objetivo para introducir la modificación por uno de dos métodos. Las mutaciones knock-in, facilitadas por la reparación dirigida por homología (HDR), son la vía tradicional de los métodos de edición genómica dirigida.​ Esto permite la introducción de daños en el ADN y su reparación. La HDR emplea el uso de secuencias de ADN similares para impulsar la...